Un’importante innovazione nella ricerca sull’Alzheimer è stata raggiunta grazie ai risultati dello studio Interceptor, un progetto nazionale che ha coinvolto numerosi centri clinici italiani e che ha permesso di sviluppare un test digitale basato su biomarcatori per identificare i pazienti a rischio di sviluppare la malattia.

Grazie a questa scoperta, è ora possibile individuare il 30% dei pazienti con sintomi lievi di demenza che potrebbero evolvere verso l’Alzheimer, consentendo loro di accedere alle nuove terapie farmacologiche. L’obiettivo è limitare l’uso inutile dei farmaci sul restante 70% dei pazienti che, pur presentando segni iniziali, non svilupperanno mai la malattia.

Lo strumento sviluppato: il nomogramma per i medici di famiglia

Lo studio Interceptor, coordinato dal neurologo Paolo Maria Rossini dell’Irccs San Raffaele, ha sviluppato uno strumento chiamato nomogramma. Si tratta di una scheda elettronica con un programma computerizzato che, dopo aver inserito i dati del paziente, fornisce una percentuale di rischio di sviluppare la demenza nei successivi tre anni.

Questo strumento, pensato per i medici di famiglia, permette di selezionare con precisione i pazienti che potrebbero trarre vantaggio dai farmaci contro l’Alzheimer. Rossini sottolinea: “Dobbiamo intercettare il 30% dei pazienti per i quali il farmaco è utile davvero. Il rischio di somministrare terapie costose e con effetti collaterali importanti a chi non ne ha bisogno sarebbe enorme”.

Con questo strumento, i medici possono consigliare il trattamento solo ai pazienti con una probabilità superiore al 70-80% di sviluppare la malattia, evitando così l’uso di farmaci costosi e rischiosi su chi non ha bisogno di terapia. Per il Servizio Sanitario Nazionale, ciò rappresenta una sostanziale riduzione dei costi, oltre che una migliore gestione della salute pubblica.

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La sfida della diagnosi precoce e il costo delle terapie

Il progetto Interceptor, nato nel 2016 in risposta all’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) del primo farmaco contro l’accumulo di amiloide nel cervello, ha affrontato un problema fondamentale: come identificare i pazienti che realmente beneficeranno delle nuove terapie, viste le altissime spese e i forti effetti collaterali dei farmaci. Il trattamento è efficace solo se somministrato precocemente, ma solo il 30-40% delle persone con disturbo cognitivo lieve (MCI, Mild Cognitive Impairment) progredisce realmente verso l’Alzheimer.

In Italia, ci sono circa 950.000 pazienti con disturbo cognitivo lieve, ma trattarli tutti con farmaci costosi non è praticabile. Questo nuovo strumento aiuta a ridurre il rischio di trattare chi non ha un rischio elevato, risparmiando risorse economiche per il Servizio Sanitario Nazionale e migliorando la qualità della vita dei pazienti non trattati inutilmente.

Un modello da replicare e perfezionare

Il progetto Interceptor ha coinvolto 351 pazienti con disturbo cognitivo lieve, selezionati da 19 centri clinici in tutta Italia. Ogni paziente è stato monitorato per circa 2,3 anni, con valutazioni neuropsicologiche e funzionali ogni sei mesi. I risultati sono stati positivi, poiché hanno permesso di identificare i soggetti ad alto rischio con una grande accuratezza. Questo test ha il potenziale di trasformare la gestione dell’Alzheimer, orientando la somministrazione dei farmaci in modo più razionale e mirato.

Se i farmaci contro l’amiloide saranno approvati da Aifa, la comunità di ricercatori dietro Interceptor intende sviluppare un Interceptor 2.0, per validare ulteriormente il modello su un numero maggiore di pazienti. La speranza è che questo approccio possa essere utilizzato per migliorare l’efficacia della terapia e monitorare costantemente l’impatto del trattamento sul rischio di demenza.

La dichiarazione di AIFA

“Il Progetto Interceptor, finanziato da AIFA, rappresenta un passo avanti fondamentale verso l’individuazione di biomarcatori in grado di predire chi, affetto da disturbi cognitivi lievi, avrà in seguito maggiori possibilità di sviluppare l’Alzheimer. Consentendo così un utilizzo più mirato di terapie altamente costose, che rischierebbero altrimenti di mettere in seria crisi l’intero sistema di assistenza sanitaria”.

Lo ha affermato il Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Robert Nisticò, intervenendo questa mattina all’Istituto Superiore di Sanità nel corso del convegno per la presentazione dei risultati dello studio.

“L’EMA – ha proseguito Nisticò – ha recentemente approvato il lecanemab, un anticorpo monoclonale che ripulisce il cervello della beta amiloide, la proteina che accumulandosi nel cervello può generare infiammazioni che portano alla neurodegenerazione e a disturbi come la perdita della memoria. Ma sull’efficacia del farmaco c’è ancora molta incertezza, perché rimuovere la beta amiloide non necessariamente ha un impatto positivo sul paziente in termini clinici e funzionali. Possiamo dire che questo, come altri già approvati dalla FDA americana, sono farmaci che rallentano il decorso della malattia, ma lo fanno in maniera transitoria e la loro efficacia a lungo termine è ancora tutta da verificare”.

“La realtà – ha concluso il Presidente di AIFA – è che l’Alzheimer è una malattia molto complessa che va aggredita sia con la prevenzione che con terapie in combinazione. Poi con biomarcatori che consentiranno di fare diagnosi e capire la prognosi saranno in futuro importanti le cosiddette terapie target, capaci di colpire il bersaglio più giusto per ciascun paziente. Questo nell’ambito di un approccio che è quello della medicina di precisione, alla quale AIFA sta lavorando con un Tavolo tecnico che raccoglie le più importanti società medico scientifiche e i rappresentanti dei medici”.