Il Consiglio di amministrazione dell’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di quattro nuovi medicinali, nove estensioni di indicazioni terapeutiche e sei farmaci equivalenti. La decisione, assunta nella seduta del 22 aprile, segna un passo significativo nell’ampliamento dell’accesso alle cure, con particolare attenzione alle malattie rare e all’oncologia.

Tra le novità più rilevanti figura l’introduzione di un farmaco orfano destinato al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica rara e progressiva che comporta un progressivo indebolimento dei muscoli fino alla perdita della loro funzionalità.

Un nuovo trattamento per la distrofia di Duchenne

Il farmaco Agamree (vamorolone) sarà ora rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale. Si tratta di una nuova molecola progettata per garantire l’efficacia antinfiammatoria tipica dei glucocorticoidi, ma con un profilo di sicurezza migliorato e una riduzione degli effetti collaterali associati a questa classe di medicinali.

Il trattamento è indicato per pazienti a partire dai 4 anni di età. La distrofia muscolare di Duchenne resta una malattia a esito infausto, caratterizzata da un progressivo deterioramento muscolare e da una ridotta aspettativa di vita, spesso legata a complicanze respiratorie e cardiache.

Le nuove molecole approvate

Oltre ad Agamree, il SSN garantirà la rimborsabilità di altre tre nuove molecole. Tra queste Nemluvio (nemolizumab), un anticorpo monoclonale indicato per il trattamento della dermatite atopica e della prurigo nodulare.

In ambito oncologico, arrivano due nuove opzioni terapeutiche: Trecondi (treosulfan), utilizzato in combinazione con fludarabina come preparazione al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, e Welireg (belzutifan), indicato per specifiche forme tumorali che colpiscono reni, sistema nervoso centrale e pancreas.

Quest’ultimo farmaco è destinato a pazienti affetti da malattia di von Hippel-Lindau, una rara sindrome genetica ereditaria che comporta una predisposizione allo sviluppo di tumori benigni e maligni.

Estensioni terapeutiche: focus sull’oncologia

Un capitolo importante riguarda le nove estensioni di indicazioni terapeutiche, concentrate in larga parte nel settore oncologico.

Tra queste, una nuova indicazione dell’antitumorale Abecma (idecabtagene) per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario.

Tre estensioni riguardano Calquence (acalabrutinib), che sarà rimborsato sia in monoterapia sia in combinazione con altri farmaci per il linfoma a cellule mantellari e la leucemia linfocitica cronica.

Quattro nuove indicazioni coinvolgono invece Imfinzi (durvalumab), che amplia il proprio utilizzo in diverse patologie oncologiche: carcinoma dell’endometrio avanzato o recidivante, tumore polmonare non a piccole cellule, carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato e carcinoma della vescica muscolo invasivo.

Infine, Amvuttra (vutrisiran) ottiene una nuova indicazione rimborsata per il trattamento dell’amiloidosi in pazienti con cardiomiopatia.

I farmaci equivalenti rimborsati

Accanto alle nuove molecole e alle estensioni terapeutiche, l’AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di sei farmaci equivalenti.

Si tratta di Ceftarolina Fosamil Qilu, antibiotico per infezioni complicate della pelle e dei tessuti molli e per la polmonite acquisita in comunità; Civarenix (vareniclina), destinato alla cessazione del fumo; Levodopa e Carbidopa Doc per il trattamento del morbo di Parkinson; e tre formulazioni a base di perampanel — Fypalan, Perampanel Eg e Pilesia — utilizzate nella terapia dell’epilessia.